2025年1月2日，我国干细胞疗法领域迎来了历史性的突破。国家药品监督管理局（NMPA）正式批准铂生卓越生物科技（北京）有限公司的干细胞疗法产品“艾米迈托赛”上市，用于治疗14岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病（aGVHD）。

这是国内首款获批上市的干细胞疗法，标志着我国在干细胞疗法领域取得了重大进展。

“艾米迈托赛”是一款间充质干细胞疗法（MSC），其研发历程历经多年。早在2013年3月，该产品就在国内递交了新药临床试验（IND）申请。

然而，由于干细胞疗法的复杂性和监管要求的严格性，其研发进度相对缓慢。直至2020年6月，“艾米迈托赛”才首次公示进入临床试验阶段。在随后的几年里，该产品经过了严格的临床试验评估。

“艾米迈托赛”已完成II期临床试验，III期临床试验正在进行中。在探索性II期临床试验中，虽然间充质干细胞（MSCs）组在第28天时相较于安慰剂组没有显示出更高的总缓解率（ORR），但MSCs在平均2周后逐渐显示出治疗效果。特别是那些完成8次输注的肠道受累患者，可能会从MSCs中获益。

干细胞疗法在国内的发展历程可谓曲折而漫长。首款产品的临床申请早在2004年就已经发生，但由于当时缺乏明确的研发、注册和监管程序，导致研发进度缓慢。直至2017年末，原国家食品药品监督管理总局（CFDA）发布了《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》，明确了细胞制品作为药品的研发、注册和监管程序，干细胞疗法才再次进入踊跃研发阶段。

近年来，随着监管政策的不断完善和技术的不断进步，干细胞疗法在国内迎来了快速发展。据悉，干细胞疗法在国内的I期临床试验启动高峰在2019年，而IND申请则在2023年爆发。此次“艾米迈托赛”的获批上市，不仅为患者提供了新的治疗方案，也为干细胞疗法的临床应用和商业化之路奠定了坚实基础。

值得一提的是，在全球范围内，间充质干细胞都是干细胞疗法中最为热门的分类。当前全球已有655个间充质干细胞项目进入临床研发阶段，在各类干细胞疗法中遥遥领先。而在不久前的2024年12月18日，美国食品药品监督管理局（FDA）也批准了首款间充质基质细胞疗法Ryoncil(remestemcel-L-rknd)上市，用于2个月及以上儿科患者的类固醇难治性急性移植物抗宿主病(SR-aGVHD)。

“艾米迈托赛”的获批上市，是我国干细胞疗法领域的重要里程碑。它不仅为患者带来了新的希望，也推动了干细胞疗法在多项适应症上的临床探索。未来，随着技术的不断进步和监管政策的不断完善，相信干细胞疗法将在更多领域发挥重要作用，为人类健康事业做出更大贡献。