在医学领域,白血病一直是一个难以攻克的堡垒。它不仅对患者的生命构成严重威胁,而且治疗过程复杂、周期长,且常常伴随着复发和感染的风险。不过随着科学的进步,我们不断在对抗这一顽疾的道路上取得新的突破。

北京大学人民医院副院长、北京大学血液病研究所研究员赵翔宇首次证实了NK细胞(自然杀伤细胞)治疗急性白血病的安全性和有效性,并建立了NK细胞临床应用级的体外扩增体系。凭借此研究赵翔宇获得了北京大学屠呦呦青年学者奖,人民日报微信公众号发布专栏,对此进行介绍。她的研究不仅在理论上取得了突破,更在实践中为患者带来了生的希望。
白血病治疗的困境与挑战
急性白血病,作为一种造血系统的恶性肿瘤,其治疗难度大、周期长,一直是医学界的难题。目前,造血干细胞移植是根治白血病的有效方式之一。然而,这一过程需要患者接受大剂量放化疗的“格式化”预处理,以“剿灭”已有的肿瘤细胞,然后再用供者的造血干细胞重新植入,这个过程相当于“重装系统”。但即便如此,患者还需要重建自身的免疫和造血系统,这个过程中可能出现的免疫缺陷、复发和病毒感染等问题,都可能导致治疗失败。
此外,造血干细胞移植还面临着“供应源”短缺和配型不符的问题。尽管中国工程院院士、北京大学血液病研究所所长黄晓军创建的非体外去除T细胞单倍型相合造血干细胞移植模式(“北京方案”)在一定程度上解决了供者来源的问题,但白血病的复发和继发感染仍然是导致移植失败的主要原因。
NK细胞:人体健康的“第一道防线”
NK细胞,即自然杀伤细胞,是人体先天性免疫的核心细胞,它们在体内“巡逻”,一旦发现“敌情”,就能第一时间“上阵杀敌”。NK细胞的功能关键在于杀伤细胞免疫球蛋白样受体(KIR),这一受体在记忆性T细胞和NK细胞上表达,是调节NK细胞功能的关键因素。
赵翔宇的研究发现,供受者KIR配体相合可以降低移植后白血病的复发率,并促进移植后自然杀伤细胞的重建。这一发现与之前国际公认的首选KIR配体不合的供者是相反的,为NK细胞治疗提供了新的理论基础。
赵翔宇的突破性研究
赵翔宇的研究团队深入进行NK细胞治疗白血病的转化研究,发现了调控NK细胞抗白血病和抗巨细胞病毒(CMV)感染的新机制。通过对基础机制的深入探索,赵翔宇在更加精准地筛选供者上又近了一步从源头上减少了患者术后的感染风险。
由于NK细胞比例低,体外扩增和基因编辑的困难,传统NK细胞治疗一直没有广泛的应用。赵翔宇将NK细胞治疗应用于微小残留病阳性急性白血病患者治疗,显著提升了患者无白血病存活率。她不仅证实了过继性回输体外扩增的NK细胞可用于预防白血病复发,还可以用于预防移植后CMV感染。并且,她和合作者构建了基因编辑的多能干细胞诱导分化的NK细胞(hnCD16FRINK细胞),为进一步提升NK细胞疗效奠定基础。
赵翔宇的研究结果获得欧洲12个研究中心的验证,改变了多个国家的供者选择指南的制定标准。这一成就不仅在科学上具有重要意义,更在临床上为患者带来了实实在在的好处。
NK细胞治疗的未来展望
赵翔宇的研究为NK细胞治疗白血病开辟了新的道路,但这只是开始。随着科学技术的不断进步,我们有理由相信,NK细胞治疗将在未来发挥更大的作用。
首先,随着基因编辑技术的发展,我们可以通过基因编辑来提高NK细胞的活性和特异性,使其更有效地识别和杀伤白血病细胞。其次,通过体外扩增技术,我们可以大量生产NK细胞,为更多的患者提供治疗。最后,结合其他治疗方法,如靶向治疗、免疫检查点抑制剂等,我们可以为患者提供更全面的治疗。
赵翔宇的研究是白血病治疗领域的一大突破,她的工作不仅在科学上取得了重大进展,更在临床上为患者带来了生的希望。她的科研精神和实践,为我们树立了一个很好的榜样。我们期待NK细胞治疗在未来能够为更多的患者带来福音,也希望有更多像赵翔宇这样的科研工作者,不断推动医学科学的进步,为人类的健康事业做出更大的贡献。
让我们为赵翔宇点赞,向所有致力于医学研究的工作者致敬!